Il est temps de changer: la science `` a évolué au-delà du système actuel d'essais cliniques ''

Par Tony Mallett
Un domaine crucial du travail entrepris par le Alliance européenne pour la médecine personnalisée (de EAPM) concerne les essais cliniques et l'accès des patients à ceux-ci.

L'un des principaux objectifs de l'EAPM est de s'attaquer aux problèmes plus larges de la médecine personnalisée (PM) en termes d'essais cliniques, de biobanques, de partage de données et plus encore, tout en se tournant vers l'initiative européenne Horizon 2020.

Dans sa campagne actuelle intitulée STEP (Traitement spécialisé pour les patients européens), l'Europe déclare que l'Europe a besoin d'un environnement permettant aux patients d'accéder rapidement à une MP nouvelle et efficace, et qu'une nouvelle forme d'essais cliniques sera cruciale pour y parvenir.

Selon EAPM, le passage de la médecine personnalisée à sa prochaine phase dépendra de recherches cliniques internationales complexes impliquant des populations de patients hautement sélectionnées, de la collecte de matériel biologique humain et de l'utilisation de vastes bases de données pour la bioinformatique.

L'organisation soutient que l'Europe a besoin d'une forme différente de génération de données et que l'approche classique des essais cliniques ne peut pas capturer ces données de manière adéquate. Aujourd'hui, des sous-groupes de patients sont identifiés dans une vaste catégorie de maladies via des biomarqueurs pronostiques ou prédictifs. Celles-ci doivent être validées sur de grandes populations. Par conséquent, les essais scientifiques doivent intégrer les avancées scientifiques en matière de raffinement du diagnostic et de stratification.

Une plus grande collaboration entre de nombreux partenaires - industrie et universités, statisticiens et patients, mais aussi organismes de réglementation - est essentielle au succès. Selon l'EAPM, des méthodologies de recherche clinique intelligentes mais robustes doivent être approuvées par les régulateurs et les payeurs.

«Bien qu'il n'y ait peut-être pas de Tea Party en Europe, nous ressentons certainement le besoin de changement», a déclaré le professeur Louis Denis, directeur du Centre d'oncologie d'Anvers.

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«Notre système de politique de santé doit changer, mais un certain nombre de parties prenantes n'ont pas envie de changer», a-t-il ajouté, tout en appelant à une collaboration européenne plus grande et plus efficace dans le domaine de la recherche fondamentale.

Le professeur Denis a été secondé par Denis Lacombe, directeur de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC), qui a déclaré: «Tous les acteurs concernés doivent quitter leur zone de confort. Nous nous dirigeons vers de nouvelles formes de recherche clinique pour PM et nous tous - pharma, universités, payeurs, régulateurs - devons progresser vers une nouvelle forme de collaboration. »

Lacombe a ajouté: «Les patients attendent une amélioration thérapeutique et nous demandent - alors que nous avons de bonnes technologies - leur apportons-nous vraiment les meilleurs nouveaux médicaments? Et si nous regardons attentivement dans le miroir, le fait est que nous n'utilisons pas la technologie de manière optimale. »

«Il faut plus de collaboration, de nouveaux modèles… et cela signifie que nous devons sortir des sentiers battus», a-t-il déclaré.

Karl Solchenbach, directeur d'Intel chez European Exascale Labs, a expliqué le point de collaboration sur le plan technique en déclarant qu'une licence de logiciel à source ouverte faciliterait l'échange de données. Il a ajouté qu'Intel travaillait dans le secteur de la santé avec des ordinateurs à grande vitesse pour aider à traiter les données de recherche beaucoup plus rapidement. Ce serait extrêmement rapide à l'avenir, a-t-il ajouté.

Ingrid Maes de PricewaterhouseCoopers a déclaré: «À l'avenir, la R&D se concentrera sur le patient - où est le plus grand besoin? Nous allons construire plus de connaissances et plus de données seront nécessaires, ce qui signifie plus de collaboration. Cette collaboration ne concernera pas seulement le domaine de la santé, mais impliquera d'autres fournisseurs de données, tels que Google et Microsoft. »

Elle a ajouté: «Les sociétés pharmaceutiques devront s'engager très tôt avec les payeurs et les patients pour comprendre la véritable valeur de ce qu'elles développent. L'accent sera mis sur les résultats, les résultats cliniques, les effets sur la santé, l'économie et la qualité de vie. Les résultats détermineront la valeur d'un nouveau traitement et constitueront la nouvelle monnaie. "

Louis Denis a ajouté à l'avenir: «Les soins doivent être centrés sur le patient et multi-professionnels, la recherche doit être fondée sur des preuves et sur la conscience, il ne devrait pas exister d'essais randomisés sans critères de référence secondaires de qualité de vie et de rentabilité des coûts. améliorer les performances avec le même montant. "

Edith Frenoy, de la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA), a ajouté que: «La science a évolué au-delà du système d'essai actuel - les essais sont lents, coûteux et inflexibles. À l'avenir, de grands essais pourraient être impossibles car les traitements deviennent plus personnalisés et la science continue d'améliorer nos connaissances. Ces connaissances apporteront de meilleurs résultats à mesure que nous éliminons les non-répondants par stratification. »

Selon EAPM, le cadre juridique en Europe doit également être adapté, non seulement pour permettre un accès plus aisé à de plus petits groupes de sujets, mais également pour reconnaître la validité des résultats d'essais beaucoup plus petits que l'approche randomisée classique.

À son avis, il est nécessaire de mettre en place un environnement réglementaire qui réponde aux besoins de toutes les parties prenantes, tout en maintenant la sécurité des patients, afin de garantir le développement de traitements pour les patients.

Et des méthodologies et des infrastructures adéquates prenant en charge de grandes plateformes de criblage sont nécessaires pour garantir la qualité de la recherche et la fiabilité des preuves, a déclaré l'organisation.

EAPM pense que les progrès signifieront fréquemment l'utilisation de nouvelles technologies pour la saisie de données, la saisie directe de données et la réponse en temps réel, dans le cadre d'essais multicentriques de moindre envergure dans plusieurs pays. Une réglementation plus claire et plus harmonisée sera essentielle. Un soutien plus large sera nécessaire pour la recherche multidisciplinaire et les partenariats public-privé.

Une harmonisation plus large facilitera le processus, et contribuera à réduire les coûts et les charges administratives. Un nouveau paradigme pourrait introduire une approche basée sur les risques et intégrer la science translationnelle et des éléments d'évaluation des technologies de la santé dans les essais cliniques, avec un soutien public accru pour les essais.

EAPM est convaincu que le développement des particules nécessite des essais cliniques internationaux complexes impliquant des populations de patients hautement sélectionnées, la collecte de matériel biologique humain et l'utilisation de vastes bases de données pour la bioinformatique.

Les essais cliniques axés sur la biologie et basés sur des technologies de pointe, telles que les biomarqueurs dérivés de l’imagerie moléculaire non invasive, seront l’essentiel de la recherche clinique sur les particules.

L'organisation estime que de nombreux candidats-médicaments entrent dans des essais cliniques sans compréhension ni documentation appropriées de la biologie cible, ce qui explique en partie l'explication de l'échec lors des étapes ultérieures du développement du médicament et du taux d'attrition élevé. En outre, certains des agents thérapeutiques auraient pu être efficaces s'ils avaient été testés dans le groupe de patients le plus susceptible de bénéficier du médicament.

Aujourd'hui, indique-t-on, des sous-groupes de patients sont en cours d'identification dans une vaste catégorie de maladies. Mais, comme les biomarqueurs et la modélisation doivent être validés sur de grandes populations, l’affinement du diagnostic et la stratification dépendent de l’intégration réussie des avancées scientifiques dans les essais cliniques.

Ian Banks, président du groupe de travail sur les patients ECCO, a convenu que les patients doivent avoir accès à de meilleures connaissances. Il a déclaré: "Il est impossible d'autonomiser les patients à moins qu'ils ne puissent comprendre les informations qui leur sont données."

Le professeur Ulrik Ringborg, président du groupe de travail sur la recherche EAPM pour la recherche, a confirmé que Banks était d'accord pour dire que la transmission d'informations était essentielle à la participation des patients à leur propre traitement.

Et plus largement, l'eurodéputé Petru Luhan a déclaré: «Nous devons continuer à relever le défi de la suppression des barrières et de l'apprentissage de la même langue. Dans le même temps, des efforts importants en matière d’éducation et de formation sont nécessaires pour faire en sorte que les connaissances et les bonnes pratiques concernant les nouvelles technologies et les approches scientifiques soient partagées.

«Les nouvelles découvertes ne nous mèneront pas très loin si nous ne savons pas comment relever le défi de générer des connaissances et de développer les bons outils», a ajouté le politicien roumain.

«Et cela est également vrai lorsqu'il s'agit de traduire les nouvelles connaissances en applications médicales avec des avantages directs pour les patients, y compris la qualification et la validation de biomarqueurs et le développement de nouvelles conceptions pour des essais cliniques», a ajouté Luhan.

 

STEP d'EAPM pour 2014-2019:

• STEP 1: créer un environnement réglementaire qui permette aux patients d’accéder rapidement à une médecine personnalisée nouvelle et efficace

• STEP 2: Accroître la recherche et le développement pour les particules, tout en reconnaissant sa valeur

• STEP 3: Améliorer l’éducation et la formation des professionnels de la santé

• STEP 4: Prise en charge de nouvelles approches en matière de remboursement et d’évaluation des ETS, requises pour l’accès des patients à la MP

• STEP 5: Sensibilisation et compréhension accrues des particules

EAPM estime que la réalisation de ces objectifs permettra d'améliorer la qualité de vie des patients dans tous les pays en Europe.

Tony Mallett est un journaliste indépendant basé à Bruxelles. [email protected]

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