Les fusées éclairantes sur le processus d'autorisation d'un nouveau médicament

Lorsque COVID-19 a éclaté à travers le monde en 2020, l'Espagne a été particulièrement touchée, avec une moyenne de plus de 800 décès par jour à un moment donné.

Naturellement, il incombait aux laboratoires pharmaceutiques de développer des solutions permettant de guérir la maladie ou d'en atténuer les effets sur les patients. Beaucoup de ces entreprises se sont penchées sur des médicaments précédemment développés pour d'autres maladies et affections afin d'examiner leur efficacité sur ce coronavirus.

C'est ce que PharmaMar, une société mondiale d'oncologie bien connue, a cherché à réaliser avec Aplidin, un médicament développé pour le myélome multiple (MM) récidivant/réfractaire, qui était en cours d'analyse pour le traitement des adultes atteints de COVID-19 nécessitant une hospitalisation. 

La confiance de l'entreprise reposait sur plusieurs études in vitro réussies menées dans le monde entier. Selon les données de PharmaMar, la puissance d'Aplidin contre le coronavirus était plus de 1,000 XNUMX fois supérieure à celle des autres médicaments.

Le médicament a fait face et a surmonté une série de défis lorsqu'il a été soumis au processus d'autorisation de l'Agence espagnole des médicaments et des produits médicinaux (AEMPS) et a finalement obtenu l'autorisation de procéder à des essais cliniques pour le médicament.

Cependant, l'Agence européenne des médicaments (EMA), considérée comme l'équivalent européen de la FDA aux États-Unis et l'organisme responsable de l'approbation des nouveaux médicaments, a refusé l'autorisation. Ce n'est pas la première fois qu'Aplidin et d'autres médicaments prometteurs, à l'efficacité prouvée, se heurtent à des obstacles.

Un examen plus approfondi du processus d'autorisation de mise sur le marché amène l'entreprise à soupçonner que la "politique" aurait pu jouer un rôle dans la création d'"obstacles" au processus de prise de décision - une allégation qui a été fermement réfutée par l'EMA.

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Myeloma Patients Europe, un réseau d'ONG de plus de 40 associations de patients à travers l'Europe, a maintenant envoyé une lettre au président du comité des médicaments à usage humain (CHMP), le comité de l'EMA responsable des médicaments à usage humain, exprimant sa "grave préoccupation" que ce médicament prometteur pourrait ne jamais être approuvé.

Lorsque Aplidin a été proposé pour une autorisation de mise sur le marché en 2016, les espoirs étaient grands qu'il serait approuvé. Au lieu de cela, le médicament a depuis fait face à plusieurs rejets de la part de l'EMA, ce qui a amené PharmaMed à se demander pourquoi ? Il a demandé : comment le rejet d'Aplidin était-il justifié ? Pourrait-il y avoir des "forces politiques puissantes" en jeu favorisant certains médicaments et entreprises par rapport à d'autres ? Dans quelle mesure, demande-t-il également, le processus d'autorisation de mise sur le marché est-il aligné sur les besoins des patients - à la fois clients et victimes dans ce scénario - désireux d'avoir accès à des médicaments vitaux ?

La société affirme qu'il existe des "preuves irréfutables" pour étayer l'approbation du médicament et, selon elle, que l'EMA semble simplement "déterminée" à retarder son autorisation.

À la suite du rejet d'Aplidin par l'EMA, l'affaire a été portée devant le Tribunal de l'UE et PharmaMar a demandé des éclaircissements sur les critères d'examen procéduraux appliqués lors d'une procédure d'autorisation de mise sur le marché devant l'EMA.

L'action de la société s'est concentrée sur des failles alléguées spécifiques dans le processus d'autorisation de mise sur le marché à l'EMA, un parti pris présumé dans leur traitement par le CHMP et une autre discrimination alléguée de la part de divers organes de l'EMA. Toutes ces allégations ont été catégoriquement et fermement démenties par l'EMA, mais le rejet par l'EMA du médicament Aplidin de PharmaMar a été remis en question, notamment parce qu'il a été approuvé pour le traitement du myélome en Australie.

En octobre 2022, le Comte européen s'est prononcé en faveur de PharmaMar, ouvrant les portes à une acceptation d'Aplidin comme médicament commercial. La société affirme que l'attitude de l'EMA envers Aplidin est "politique" et "résulte de la pression exercée par d'autres gouvernements et entreprises concurrents".

Plus généralement, selon PharmaMar, l'affaire soulève des questions pointues : les gouvernements ou les entreprises privées « influencent-ils » le processus décisionnel de l'EMA ? Les processus existants sont-ils suffisamment efficaces pour éviter les conflits d'intérêts ? Pourquoi certains médicaments à l'efficacité relativement limitée sont-ils approuvés, tandis que d'autres sont rejetés ? Pourquoi les organismes de réglementation seraient-ils disposés à soutenir certaines entreprises plus que d'autres ?

Un autre obstacle à l'entrée de nouveaux médicaments sur le marché apparaît lorsque l'on considère que les mêmes États membres de l'UE qui sont tenus de rembourser les établissements médicaux pour tout médicament délivré sont également, semble-t-il, ceux qui exercent la surveillance de l'EMA.

En 2020, le Tribunal de l'Union européenne a fait droit à la demande, dans son intégralité, annulant la décision de la Commission européenne. Dans son examen de l'affaire, le Tribunal s'est penché sur la partialité potentielle alléguée dans la procédure ayant conduit à l'adoption de la décision attaquée par la Commission. Plus précisément, elle a examiné l'allégation, contestée, selon laquelle certains des experts désignés par l'EMA étaient employés par un hôpital universitaire et exerçaient des activités visant à développer des médicaments concurrents d'Aplidin.

La décision se lit comme suit : "la procédure qui a conduit à l'adoption de la décision attaquée n'a pas fourni de garanties suffisantes pour exclure tout doute légitime quant à une éventuelle partialité".

PharmaMar insiste pour que l'UE et le Médiateur européen enquêtent sur toutes les communications formelles et informelles entre les fonctionnaires de l'EMA et les États membres qui participent aux appels, ainsi que l'industrie pharmaceutique de ces pays. La société estime que de nombreux patients atteints de cancer et de Covid-19 auraient pu bénéficier d'Aplidin - en effet, ils espèrent toujours qu'il sera approuvé "à la fin". Entre-temps, il a exigé une enquête sur toute «pression» qui aurait pu être exercée dans cette affaire.

Un porte-parole de l'EMA a publié une déclaration très ferme qui se lit comme suit : "Nous ne pouvons pas commenter les procédures judiciaires en cours concernant Aplidin.

"Mais ce sont des allégations sans fondement et nous considérons qu'il est important de remettre les pendules à l'heure.

« Tout d'abord, nous tenons à souligner que notre comité des médicaments à usage humain (CHMP) fonctionne uniquement sur la base de principes scientifiques rigoureux et d'une expertise indépendante. Il comprend des membres de tous les États membres de l'UE ainsi que des États de l'EEE-AELE.

« Les évaluations du CHMP sont basées sur une évaluation approfondie des preuves disponibles sur la qualité, l'efficacité et la sécurité d'un médicament et sont soumises à un examen par les pairs et à une prise de décision collégiale. Pour chaque demande de nouveau médicament, deux membres du comité − appelés rapporteur et co-rapporteur − de pays différents sont nommés pour conduire l'examen et conduire l'évaluation scientifique du médicament indépendamment l'un de l'autre. Le CHMP nomme également un ou plusieurs pairs examinateurs parmi les membres du CHMP. Leur rôle est d'examiner la manière dont les deux évaluations sont réalisées et de s'assurer que l'argumentation scientifique est solide, claire et solide. Une recommandation finale, représentant la totalité de l'analyse et de l'opinion du comité sur les données, est ensuite élaborée.

« Depuis de nombreuses années, l'EMA est à la pointe de la transparence en matière d'évaluation des médicaments. L'Agence considère que la transparence est essentielle pour renforcer la confiance dans les décisions réglementaires.

« La transparence vis-à-vis du public est assurée par la publication des rapports d'évaluation du CHMP sur notre site Internet. Nous accueillons les avis et commentaires externes sur nos avis scientifiques, et en répondant aux commentaires ou aux questions, nous visons à fournir des explications claires et consolidées sur nos positions tout en étant totalement transparents sur notre engagement avec les parties prenantes.

« Dans le cas d'Aplidin, au moment de l'évaluation initiale, nous avons publié un rapport d'évaluation détaillé qui décrivait clairement les considérations du CHMP sur les preuves concernant les bénéfices de ce médicament dans le traitement du myélome multiple et les éventuels risques de sécurité. Une majorité du CHMP a estimé que les bénéfices d'Aplidin ne l'emportaient pas sur ses risques et a recommandé de lui refuser une autorisation de mise sur le marché.

Lorsqu'un nouvel avis du CHMP sur Aplidin sera prêt, il sera publié exactement comme le précédent.

« Cela dit, nous rejetons fermement toute allégation d'actes répréhensibles et de pressions politiques sur les évaluations du CHMP conduisant à une recommandation à la Commission européenne, non seulement dans l'affaire Aplidin mais pour tout autre produit. Nous craignons qu'il n'y ait à la place des tentatives délibérées d'interférer avec une action administrative régulière en cours, qui est exécutée en pleine conformité avec les dispositions légales pertinentes.

Il poursuit : « Deux États membres de l'UE ont fait appel de la décision du Tribunal dans l'affaire Aplidin, et un troisième État membre est intervenu en leur faveur, en plus de l'EMA. De l'avis des requérants, la décision de première instance est légalement viciée et doit être annulée ou corrigée. Ces informations sont du domaine public. »

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