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Faire progresser la thérapie - L'innovation européenne à l'ère de l'après-COVID-19

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Bonjour, collègues de la santé, et bienvenue dans la mise à jour de l'Alliance européenne pour la médecine personnalisée (EAPM) - elle a certainement été occupée pour l'EAPM ces derniers temps, avec les produits médicinaux de thérapie avancée (ATMP), écrit Directeur exécutif de l'EAPM, Dr Denis Horgan.

Médicaments de Thérapie Innovante (MTI)

L'EAPM a récemment publié un article sur les médicaments de thérapie avancée (ATMP) - cet article a été créé avec un groupe d'experts et représente le point de vue de l'EAPM sur la question. C'est une question qui fait l'objet de nombreuses discussions au niveau de l'UE - L'eurodéputée espagnole Susana Solís Pérez (Renew Europe) a déclaré que son intérêt pour la biotechnologie avancée et les MTI était naturel. Ingénieure de formation, elle a passé 18 ans dans le secteur privé avant de devenir députée européenne.

La prochaine révision de la législation pharmaceutique est une occasion parfaite pour mettre en lumière le secteur, a déclaré le député européen, "Les opportunités sont énormes, mais les défis le sont aussi." Perez m'a dit. 

Cependant, la Commission européenne ne prévoit pas de modifier les critères cliniques utilisés pour classer les traitements en tant que médicaments de thérapie innovante (MTI) dans sa prochaine révision de la législation sur le sang, les tissus et les cellules, Andrzej Rys, directeur des systèmes et produits de santé à la DG SANTE. 

Prenant la parole lors d'un événement, Rys dit qu'une proposition est attendue avant l'été. "Il est temps d'actualiser ce cadre, afin qu'il continue de garantir que les exigences de sécurité et de qualité reflètent les nombreux développements technologiques et les nouveaux risques dans le domaine de la transplantation, de la médecine transfusionnelle et de la procréation assistée", a déclaré le responsable de la Commission dans ses remarques préparées.

Groupes d'experts EAPM - Défis à venir !!

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Malgré les possibilités uniques de ces technologies, il existe des défis exceptionnels dans les domaines de la réglementation, de la science, de la fabrication et de l'accès au marché qui entravent encore la capacité de réaliser le potentiel. Les thérapies géniques présentent un certain nombre de caractéristiques spécifiques défiant le paradigme actuel des systèmes de santé. Ils ont, à l'heure actuelle, des résultats incertains. Ce sont des « traitements ponctuels et uniques », en tant que traitements uniques pour les maladies chroniques, pour – à l'heure actuelle – des populations limitées uniquement, et offrant éventuellement une amélioration qui change la vie. 

Le secteur est confronté à de nombreux défis, ce qui complique le passage de la recherche à l'accès des patients. Les performances des ATMP doivent encore être optimisées. La thérapie génique n'a pas encore pleinement tenu ses promesses pour les patients. Il existe des problèmes scientifiques, de développement clinique et de réglementation qui entravent le développement du secteur, y compris une compréhension insuffisante de la façon dont les produits agissent/réagissent dans le corps, la nécessité de processus de fabrication robustes et prévisibles qui peuvent produire des produits adaptés au patient dans soit de manière individualisée, soit de manière "très petite population", une forte corrélation entre la connaissance du produit et le profil de sécurité et le bénéfice clinique (y compris RWD dans l'espace post-approbation), et la capacité à réduire les coûts.

Contrairement à l'innovation avec de nouvelles entités chimiques ou des produits biologiques tels que les anticorps et les vaccins, le développement d'ATMP implique des incertitudes scientifiques et techniques substantielles, aggravées par une expérience limitée en matière d'utilisation clinique et commerciale, et des difficultés pour les PME d'accéder à des fonds. 

réglementation

La législation a évolué au cours de deux décennies à la fois pour promouvoir le potentiel du secteur et pour protéger le public. Les règles de base de l'UE sur les produits pharmaceutiques datant de 2001 ont été mises à jour pour couvrir les progrès de la science et de la technologie. En vertu de la législation de l'UE, les cellules souches sont classées comme ATMP lorsqu'elles subissent une manipulation substantielle ou sont utilisées pour une fonction essentielle différente. Il peut s'agir de produits de thérapie cellulaire somatique ou de produits d'ingénierie tissulaire, selon la façon dont le médicament agit dans l'organisme.

Les régulateurs eux-mêmes ont eu du mal à prendre des décisions. L'évaluation de l'EMA sur l'alipogène a suivi de longues délibérations au cours desquelles le dossier a été examiné et voté quatre fois, et les conventions - sinon les règles - régissant les procédures de l'EMA ont été pratiquement jetées par la fenêtre. L'EMA a rejeté son approbation malgré une recommandation favorable du comité spécialisé du CAT, démontrant la nécessité de clarifier la relation entre le comité des thérapies innovantes (CAT) et le comité des médicaments à usage humain (CHMP), et d'une plus grande reconnaissance que de nombreux problèmes dans le dossier réglementaire des MTI nécessitent une compréhension spécifique des produits de thérapie génique et cellulaire en plus d'une solide connaissance générale des enjeux de la pharmacologie traditionnelle. Les membres du CAT eux-mêmes soutiennent que le domaine en évolution rapide de la thérapie génique nécessite une approche intégrée. 

A noter également…

Les MTI occupent une place importante dans la collaboration renforcée entre l'UE et les États-Unis sur les médicaments, les hauts fonctionnaires de la Commission, de l'EMA et de la FDA reconnaissant les « défis réglementaires similaires des deux côtés de l'Atlantique » et acceptant d'encourager les avis scientifiques parallèles précoces et de renforcer la collaboration. sur les approches scientifiques communes en matière de réglementation 

Une aide supplémentaire pourrait émerger sous la forme du règlement (également retardé) de 2014 sur les essais cliniques, apportant des processus plus harmonisés et plus rapides pour l'approbation des essais cliniques. Et en termes de soutien public, malgré le régime réglementaire complexe actuel, il existe un équilibre en faveur, même de la thérapie génique, bien qu'entrelacé d'incertitudes considérables.

Au sein du secteur manufacturier, l'intégration de systèmes dans la production et la distribution suscite un intérêt croissant, car la conviction grandit que des stratégies bien définies seront essentielles pour la future normalisation et l'optimisation des flux de travail.

D'autres domaines d'investigation avancée comprennent les médicaments à petites molécules qui contrôlent sélectivement la traduction de l'ARNm en protéines, les microvésicules végétales contenant de petits ARN dans l'administration et le traitement adjuvant d'un traitement durable contre le cancer, et le développement de la prochaine génération de thérapies géniques, la technologie CRISPR-Cas9 et l'ingénierie thérapeutique des exosomes.

Ce sera une question d'engagement avec l'EAPM et d'intérêt pour nos membres pour le reste de l'année - et l'EAPM a publié un article, Propulser les soins de santé avec des médicaments de thérapie innovante : une discussion sur les politiques, qui est disponible en lecture, cliquez sur ici.  

Et dans d'autres questions politiques...

L'EMA et EUnetHTA publient leur programme de travail pour 2021-2023

L'EMA et l'ancien réseau européen d'évaluation des technologies de la santé (EUnetHTA), qui a été établi par le biais d'actions conjointes consécutives dont la dernière s'est terminée en mai 2021, ont commencé leur collaboration en 2010 sur la base des recommandations du Forum pharmaceutique de haut niveau1, dans le but exploiter les synergies entre l'évaluation réglementaire et l'évaluation des technologies de la santé (ETS) tout au long du cycle de vie d'un médicament. Un premier plan de travail EMA-EUnetHTA a été établi pour les années 2012-2015 et un rapport sur les résultats de ce travail conjoint a été publié en avril 2016. Par la suite, un deuxième plan de travail conjoint pour les années 2017-2021 a été convenu et un rapport publié dans Juin 2021. 


Le Parlement donne son feu vert définitif au projet de loi sur le partage de données

Les législateurs ont approuvé l'accord que les négociateurs du Parlement et du Conseil ont conclu en décembre sur la loi sur la gouvernance des données, un projet de loi qui vise à stimuler l'économie des données en réglementant les intermédiaires. L'accord a été approuvé à une écrasante majorité, 501 voix contre 12, avec 40 abstentions. La DGA définit les règles d'échange des données, intègre les plus petits acteurs de l'économie de la donnée et prévoit un mécanisme de réutilisation des données du secteur public. "Notre objectif avec la DGA était de jeter les bases d'une économie des données dans laquelle les gens et les entreprises peuvent avoir confiance. Ce n'est que si la confiance et l'équité sont garanties que le partage des données peut s'épanouir au maximum de son potentiel et stimuler de nouveaux modèles commerciaux et l'innovation sociale", Angelika Niebler , le principal négociateur du Parlement européen, a déclaré. 

Épidémie d'hépatite mystérieuse

Au moins un enfant est décédé des suites d'une mystérieuse épidémie d'hépatite aiguë qui a infecté des enfants dans 10 pays européens, a confirmé l'Organisation mondiale de la santé (OMS). Au 21 avril, il y avait eu au moins 169 cas "d'origine inconnue" dans le monde, selon l'OMS. "Les cas sont âgés d'un mois à 16 ans. 17 enfants (environ 10%) ont nécessité une transplantation hépatique; au moins un décès a été signalé", a déclaré l'OMS. L'hépatite est une inflammation du foie, qui est un organe vital pour le traitement des nutriments, la filtration du sang et la lutte contre les infections. Alors que l'OMS a déclaré que la cause des infections faisait toujours l'objet d'une enquête, l'organisme des Nations Unies a noté qu'une infection à adénovirus entraînant une hépatite aiguë était une option possible à l'étude.ion.

Comment la pandémie a affecté la santé des femmes

Treize pour cent des femmes, contre 7 % des hommes, ont également déclaré avoir dû sauter des visites chez le médecin ou éviter le système de santé pendant la pandémie « en raison de facteurs indépendants de ma volonté », comme les finances, le transport ou un handicap physique. (Getty Stock Images) La pandémie a changé la vie des gens du monde entier et a eu un impact particulièrement unique sur les femmes. Un plus grand nombre de femmes ont été chassées du marché du travail lorsque le pays s'est enfermé, et pour beaucoup, jongler entre travail à distance et responsabilités familiales a été un défi majeur pendant une période d'incertitude économique, d'options de garde d'enfants limitées et d'arrangements scolaires instables. 

La modification de la législation de l'UE garantit l'approvisionnement en médicaments NI 

Les modifications apportées à la législation de l'Union européenne (UE) visant à garantir l'approvisionnement en médicaments de la Grande-Bretagne à l'Irlande du Nord ont franchi leur dernière étape. Le Conseil européen a ratifié les changements, qui ont été adoptés par le Parlement européen la semaine dernière. Le protocole d'Irlande du Nord signifie que l'Irlande du Nord fait toujours partie du système de réglementation pharmaceutique de l'UE. Cependant, il obtient la plupart de ses médicaments de Grande-Bretagne, ce qui n'est pas le cas. Cela est apparu comme l'une des principales difficultés du protocole, les entreprises pharmaceutiques avertissant que cela conduirait au retrait des produits. En décembre 2021, l'UE a publié des propositions visant à créer quelque chose de proche du statu quo d'avant le Brexit. Le négociateur en chef de l'UE, Maroš Šefčovič, a déclaré que les changements garantissaient un approvisionnement continu en médicaments en Irlande du Nord. "Nous avons maintenant une solution durable, qui a été livrée en un temps record", a-t-il déclaré. "Je continuerai à travailler en étroite collaboration avec le gouvernement britannique pour assurer la prévisibilité, la sécurité juridique et la prospérité de toutes les communautés d'Irlande du Nord."

Et c'est tout de l'EAPM pour l'instant - un rappel, vous pouvez consulter l'article de l'EAPM sur les produits médicinaux de thérapie avancée ICI. Restez en sécurité et bien, et profitez du reste de la semaine.

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EU Reporter publie des articles provenant de diverses sources extérieures qui expriment un large éventail de points de vue. Les positions prises dans ces articles ne sont pas nécessairement celles d'EU Reporter.

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