#EAPM - Développements de la réglementation orpheline avant la course à la Maison Blanche

Salutations à tous - l'été est maintenant bel et bien avec nous alors que nous atterrissons à la mi-août, et avant la météo, il y a eu des tempêtes au niveau international également, au Liban et en Biélorussie, ainsi, bien sûr, que la prochaine course à la Maison Blanche aux États-Unis, qui atteint son apogée en 88 jours seulement. Sur le front de la santé de l'Alliance européenne pour la médecine personnalisée (EAPM), il y a des mises à jour sur l'état d'avancement du règlement sur les médicaments orphelins, écrit Directeur exécutif EAPM Denis Horgan

Mise à jour de la Commission sur les règles relatives aux médicaments pédiatriques et orphelins

Le 11 août, la Commission européenne a publié son évaluation de la législation relative aux médicaments contre les maladies rares et pour les enfants. Il s'agit de la première évaluation complète des deux règlements depuis leur adoption en 2000 et 2006 respectivement. Elles sont évaluées ensemble, étant donné que la majorité des maladies rares peuvent déjà apparaître chez les enfants et que de nombreuses maladies infantiles sont également rares. L'évaluation a été menée conformément aux lignes directrices de la Commission pour une meilleure réglementation. Il visait à évaluer les forces et les faiblesses des deux règlements. L'évaluation s'est déroulée en plusieurs étapes, notamment la publication d'une feuille de route, diverses études récentes sur les médicaments pédiatriques et sur les médicaments pour les maladies orphelines et une large consultation des parties prenantes. La Commission européenne réfléchit actuellement à des actions de suivi et a publié son document de travail évaluant la législation européenne relative aux orphelins et aux enfants, sa première évaluation majeure du règlement. 

Changements majeurs

Le paysage thérapeutique des patients dans l'UE a subi des changements majeurs. Pourtant, il reste des besoins non satisfaits considérables. Environ 30 millions de citoyens de l'Union européenne sont touchés par l'une des plus de 6000 maladies rares actuellement reconnues. L'Union européenne considère que les maladies sont rares lorsqu'elles ne touchent pas plus de cinq personnes sur 10,000 80 dans l'UE. 90% de ces maladies sont d'origine génétique et sont souvent chroniques et potentiellement mortelles; près de 100% peuvent commencer dans l'enfance. Pour ces patients, et pour plus de 2000 millions d'enfants européens, le traitement était soit limité, soit inexistant avant l'introduction de la législation européenne sur les maladies rares et sur les médicaments pour enfants (en 2006 et XNUMX respectivement). Cette situation représentait un énorme besoin médical non satisfait et un défi de santé publique important. Il n'y avait souvent aucun médicament disponible pour les médecins traitant des patients atteints de maladies rares. 

Les enfants se voyaient régulièrement prescrire des médicaments indiqués pour les adultes, qui n'avaient pas été testés ou adaptés spécifiquement pour une utilisation chez les jeunes patients. Lorsque ces défis politiques ont été identifiés, l'UE disposait déjà d'un cadre législatif bien établi pour les médicaments, qui s'était considérablement développé depuis sa création en 1965. Il couvrait tout le cycle de vie des médicaments, de la recherche clinique à la surveillance post-commercialisation (pharmacovigilance ). Son objectif principal était, et est toujours, de garantir que tous les médicaments dans l'Union sont autorisés en démontrant leur sécurité, leur qualité et leur efficacité avant qu'ils ne parviennent aux patients. Les décisions relatives au développement de produits étaient généralement laissées au marché et soumises à des décisions commerciales motivées par des considérations de retour sur investissement. 

Certains points que les décideurs pourraient considérer: 

Étant donné que le développement est mondial, il convient de faire davantage pour aligner les pratiques réglementaires de l'UE et d'autres grands marchés: nonobstant les efforts et la coopération entre les États-Unis et l'UE visant à harmoniser leurs plans stratégiques dans le domaine des médicaments orphelins, les critères réglementaires et les procédures pour obtenir la désignation, les termes et les classifications devraient être encore harmonisés. Aligner les critères de prévalence et de soutien aux médicaments orphelins dans les différentes juridictions faciliterait éventuellement le recrutement des patients au niveau mondial, de manière à obtenir les données et les connaissances biologiques nécessaires pour identifier les biomarqueurs et les paramètres appropriés nécessaires pour faire progresser le développement clinique.

Le soutien économique des coûts de développement clinique n'est pas défini dans la législation sur les orphelins, et les implications de cette lacune pourraient être explorées. Des efforts pourraient être entrepris pour réduire le fardeau bureaucratique (par exemple, plusieurs étapes d'assurance, coûts et limites, implications juridiques, jugement des comités d'éthique, délais d'approbation) qui limitent notoirement la mise en œuvre et la conduite d'essais cliniques dans ces domaines difficiles.

Il est également prévu de poursuivre l'alignement dans d'autres domaines réglementaires pour renforcer la dépendance mutuelle envers le développement pédiatrique (par exemple, les plans d'investigation pédiatrique dans l'Union européenne et les plans d'études pédiatriques aux États-Unis) pour intégrer les discussions sur les médicaments orphelins pour enfants dans un contexte mondial, et, D'un point de vue international, la loi américaine Creating Hope Act offre des bons d'examen prioritaire pour les médicaments spécifiquement développés pour les enfants, tandis que sa Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act promouvant le développement de médicaments est également en cours. 

Un environnement réglementaire propice peut soutenir davantage le développement de médicaments pour traiter les maladies rares. Dans l'ensemble, il est nécessaire de coordonner les processus réglementaires. Une meilleure intégration des voies réglementaires et une meilleure intégration des systèmes réglementaires, tels que les outils et méthodes scientifiques pour produire des preuves, seraient utiles.

Cadre ou stratégie pharmaceutique pour l'avenir ...

Après avoir été gardé secret pendant un an, un examen approfondi de la réglementation européenne visant à stimuler le développement de médicaments pour les maladies rares et les enfants a révélé que le nombre de médicaments avait augmenté. Mais dans le même temps, les fabricants de médicaments ne répondaient souvent pas à certains des besoins les plus urgents.

La publication de la nouvelle stratégie industrielle de la Commission européenne pour l'Europe en mars a récemment été suivie par la feuille de route pour l'élaboration d'une stratégie pharmaceutique de l'UE.

La stratégie vise à créer le bon environnement pour garantir que les traitements et les technologies atteignent réellement les patients qui en ont besoin. La Commission a identifié une série de domaines qui doivent être traités, y compris les défaillances du marché. La stratégie créera un cadre réglementaire et un paysage politique pour promouvoir la recherche et les technologies qui répondront aux besoins thérapeutiques des patients. 

Les débats sur l'accès, la disponibilité (y compris les pénuries) et l'accessibilité des médicaments ne sont pas nouveaux. La récompense commerciale actuelle n'est pas suffisamment attractive pour mobiliser la recherche notamment dans le domaine de l'oncologie pédiatrique. La récompense orpheline n'a eu aucun impact sur le développement de nouveaux médicaments anticancéreux pédiatriques. Une évaluation efficace devrait explorer les raisons pour lesquelles la législation actuelle ne parvient pas à supprimer les obstacles et les contraintes qui empêchent les sociétés pharmaceutiques de développer leur médicament oncologique chez les enfants.

Les indications pédiatriques des médicaments orphelins, en particulier en oncologie, n'ont pas été développées de manière cohérente et en temps opportun, ce qui pose des défis majeurs.

La feuille de route elle-même fait référence aux conclusions du Conseil de 2016 qui suggéraient des mesures pour concilier l'innovation avec la nécessité d'assurer un large accès à des produits innovants pour répondre aux besoins non satisfaits et la viabilité financière des systèmes de santé. Les médicaments orphelins constituaient un objectif majeur. Le Parlement européen a également adopté une résolution en 2017, sur les options possibles de l'UE pour améliorer l'accès aux médicaments. Comme prévu, la feuille de route se concentre sur la disponibilité, la durabilité et la sécurité de l'approvisionnement en produits pharmaceutiques - un besoin mis en évidence par les défis liés au COVID-19. 

La Commission affirme qu '«il est nécessaire d'élaborer une stratégie pharmaceutique européenne holistique, axée sur le patient et tournée vers l'avenir, qui couvre tout le cycle de vie des produits pharmaceutiques». La Commission entreprend une série de consultations avec toutes les parties prenantes, y compris une consultation publique sur la stratégie, et continuera également d'organiser des réunions et des ateliers ciblés avec les parties prenantes.

Une étude révèle qu'environ 6% des personnes infectées par le COVID-19 au Royaume-Uni

Près de 6% des personnes en Angleterre étaient probablement infectées par le COVID-19 au plus fort de la pandémie, ont déclaré des chercheurs étudiant la prévalence des infections jeudi 13 août, des millions de personnes de plus que celles qui ont été testées positives pour la maladie. Un total de 313,798 19 personnes ont été testées positives pour le COVID-270,971 en Grande-Bretagne, dont 0.5 100,000 en Angleterre, soit seulement 6% de la population anglaise. Cependant, une étude qui a testé plus de 3.4 personnes à travers l'Angleterre pour des anticorps contre le coronavirus a montré que près de 19% des personnes en avaient, suggérant que XNUMX millions de personnes avaient déjà contracté le COVID-XNUMX à la fin du mois de juin.

Les résultats sont cohérents avec d'autres enquêtes, telles que celles menées par le Bureau des statistiques nationales, qui suggèrent des niveaux plus élevés de COVID-19 dans la communauté pendant la pandémie que ce qu'impliquent les statistiques de tests quotidiens. Les agents de santé et de soins étaient les plus susceptibles d'avoir été infectés auparavant. La prévalence des infections semblait être la plus élevée à Londres, où 13% des personnes avaient des anticorps, tandis que les groupes ethniques minoritaires étaient deux à trois fois plus susceptibles d'avoir eu le COVID-19 que les Blancs. Le Premier ministre Boris Johnson avait très tôt salué les tests d'anticorps comme un potentiel pour changer la donne dans la lutte contre la pandémie. Mais bien qu'utiles pour les études de population, les scientifiques affirment que la marge d'erreur des tests les rend peu fiables pour une utilisation au niveau individuel.

La région espagnole interdit de fumer par crainte d'un risque accru de transmission du COVID-19

La région espagnole de Galice a effectivement interdit de fumer dans les lieux publics, craignant d'augmenter le risque de transmission du COVID-19. Il a émis une interdiction générale de fumer dans la rue et dans les lieux publics, tels que les restaurants et les bars, si la distanciation sociale n'est pas possible. La région du nord-ouest est la première à introduire une telle mesure, bien que d'autres envisagent de faire de même. Cela survient alors que l'Espagne est confrontée au pire taux d'infection d'Europe occidentale. Les cas quotidiens sont passés de moins de 150 en juin à plus de 1,500 1,690 en août. Il a enregistré 12 330,000 nouveaux cas dans le dernier décompte quotidien de mercredi XNUMX août, portant le total du pays à près de XNUMX XNUMX.

Et c'est tout pour cette semaine, restez en sécurité, restez bien et passez un agréable week-end.

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