#EAPM - Maladies rares, médicaments orphelins et développement des ERN

L’Alliance européenne pour la médecine personnalisée (EAPM) a toujours milité pour un accès égal des patients aux meilleurs soins et traitements disponibles, et cela est plus que vrai pour les personnes souffrant de maladies rares., écrit le directeur exécutif de l'EAPM, Denis Horgan.

La Règlement sur les médicaments orphelins, que l'UE a adopté en 2000, a aidé au développement de médicaments pertinents pour les patients atteints de maladies rares, dont plus de 150 sont maintenant sur le marché.

Donc, jen 2020, ce sera le 20 anniversaire du Règlement, qui était et est toujours destiné à faire en sorte que les patients souffrant d'affections rares aient la même qualité de traitement que tout autre patient.

Dans l'état actuel des choses, mles plus gros efforts sont toujours nécessaire encourager et stimuler la recherche afin d'accroître les connaissances existantes, ce qui est loin d'être suffisant pour relever les défis.

Plus sur les maladies rares

On estime qu'il existe entre 5,000 et 8,000 des maladies rares distinctes. Nombre de ces cas affectent les enfants, la durée moyenne du diagnostic est de cinq ans et 95% des patients toujours pas de traitement disponible.

En plus des cinq années nécessaires au diagnostic, il faut également une moyenne de sept les médecins à atteindre un diagnostic correct.

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En Europe, une maladie ou un trouble rare est une maladie qui touche moins d’une personne sur 2,000. Beaucoup, mais pas tous, sont des cancers. La plupart sont génétiques.

Dans l’ensemble, ces maladies se distinguent par le fait qu’elles ne portent évidemment qu’un nombre limité de patients et qu’elles manquent souvent de recherche à long terme et, partant, de connaissances les concernant.

Aussi, les essais cliniques sont difficiles à organiser avec un sous-groupe de maladies réparti dans de nombreux pays.Et à la fin, beaucoup de médicaments orphelins ont échoué dans leurs offres d'autorisation de mise sur le marché.

Évidemment dles prix des tapis sont généralement beaucoup de temps, d’argent et d’autres ressources doivent être consacrés à la recherche et au développement. Ceci alors doit être mis en balance avec la nécessité de récupérer l'investissement...en quelque sorte.

L'Union européenne a déclaré que ces maladies menaçant le pronostic vital ou chroniquement débilitantes touchent si peu de personnes qu'il est nécessaire de conjuguer les efforts pour réduire le nombre de cas de contraction de ces maladies.

Le rôle des données 

Commissaire à la santé et à la sécurité alimentaire, Vytenis Andriukaitis a noté que il y a une grande quantité de données sur les patients avec des conditions spécifiques, mais c'est dispersés à travers l’Europe dans différents registres de 600. Ce sont des bases de données contenant des informations sur des patients présentant des affections spécifiques. 

Dans l'état actuel des choses, les données vitales disponibles ne sont pas collectées à l'échelle de l'UE et il n'existe pas de normes communes pour analyser les informations déjà disponibles.

du Rréférence NLes travaux etworks sont essentiels pour relier les centres d’expertise et les professionnels de différents pays afin de partager les connaissances et d’identifier les patients où les patients devraient se rendre lorsque l’expertise n’est pas disponible dans leur pays d’origine.

Il est clair que l’UE a besoin de d'encourager davantage de recherche sur les maladies rares,et évaluer les pratiques actuelles en matière de dépistage aux côtés de soutenir rare-registres de maladies.

Dans le même temps, le Commission européenne est d' adopter une évaluation conjointe de la législation existante sur les médicaments pour enfants et les maladies rares.

 L’approche consistera tout d’abord à évaluer l'efficacité de la législation de l'UE. Ceci sera réalisé en analysant l'impact des incitations sur innovation pharmaceutique dans ce domaine.

Deuxièmement, il va essayer d'établir la disponibilité et l'accessibilité des pertinent médicaments dans le Union européenne.

La priorité parmi les patients et les intervenants est d' Rassembler une stratégie efficace qui permettra la traduction de l'UE, ainsi que l'utilisation optimale de connaissances et Réseaux de référence européens, orientés vers la réalisation de l'objectif deautre accès au traitement pour rare-patients atteints de maladie.

ERN - dans quelle mesure fonctionnent-ils? 

La Commission européenne a déjà examiné le fonctionnement des ERN, âgés de deux ans à peine. 

Par ailleurs, ces ERN ont en partie fait l’objet d’un rapport de juin dua Cour des comptes européenne, Qui noté que une autre législation européenne, à savoir la directive sur les soins de santé transfrontaliers»facilite une coopération plus étroite dans un certain nombre de domaines: notamment les échanges transfrontaliers de patients» données et accès aux soins de santé pour les patients atteints de maladies rares ». 

La Cour»Le rapport a noté que "le concept de réseaux européens de référence pour les maladies rares est largement soutenu par les parties prenantes de l'UE (patients» organisations, médecins et prestataires de soins de santé) ». 

Toutefois, le rapport a déclaré: “TLa Commission n'a pas fourni de vision claire de leur financement futur et de la manière de les développer et de les intégrer dans les systèmes de santé nationaux. » 

Les ERN ont été lancés en 2017 pour différentes classes de maladies rares. Chacun reçoit €Financement d'un million de 1 sur cinq ans provenant du programme de santé de l'UE. 

La Commission finance également des registres de patients et des activités de soutien aux ERN, ainsi que le développement d'outils informatiques, notamment via le mécanisme pour l'interconnexion en Europe.

Où nous sommes et où nous devons être

De nombreux experts conviennent que les maladies rares sont certainement parmi la raison la plus convaincantes pour améliorer coopération en matière de santé à l'UE-niveau, indépendamment de la compétence des États membres en matière de soins de santé.

Actuellement, la le système d'accès n'est pas adapté à la nouvelle science, il n'y a pas assez de stimulus pour recherche pour répondre besoins médicaux. Cela conduit à une situation dans laquelle le système, - en l'état - ne répond pas aux besoins de maladie rare les patients. 

Il faut certainement plus de coopération transfrontalière pour tirer le meilleur parti des ERN en améliorant liens pour favoriser le partage d'expertise.

En ce qui concerne les médicaments pour les maladies rares, tVoici clairement Un seuil à quel point le marché est simplement trop petit pour les entreprises pharmaceutiques à justifier l'investissement en R&D. Ce problème doit être résolu.

La Commission européenne a reconnu tchapeau ce est fondamentalement sur les nombres. L'approche de la Commission a été basée sur la création d'une masse critique dans les ERN et offrir des incitations par le règlement sur les médicaments orphelins.

L’exécutif européen a déclaré que jencentives aident à résoudre une partie du problème. D'une manière générale, til les incitations ont livré, ça dit, mais le règlement a eu des effets indésirables - tels que les prix occasionnels extrêmement élevés.

Intégration et coopération

Beaucoup, y compris au niveau européen, pensent que tla prochaine étape devrait être pour intégrer pleinement les ERN inà la santé nationale les soins structures. Ce would diminuer le temps de diagnostic. 

Les ERN doivent également être transformés en un environnement favorable à la recherche.

Mais pour réussir, il faut travailler beaucoup mieux ensemble. Il y a un fort argument que cl'entralisation est bonne pour les maladies rareset des états membres également besoin de mettre en place des points de contact pour les ERN.

Il est évidemment nécessaire de définir un «argumentaire de vente» pour expliquer aux systèmes de santé nationaux de toute l'Europe quels sont les bons outils ERN. Malheureusement, pour rendre ce discours plus difficile, syles tiges ne sont pas interopérables. Tsa est une question qui urgente doit être abordée. 

Par eux-même, Les ERN ne vont pas tout résoudre. Donc membre sTates besoin d'être motivé pour les persuader de travailler ensemble.

Les preuves du monde réel ont également un rôle à jouer. Il est nécessaire d'avoir une vision claire et de larges cohortes pour ces données. 

Industrie croit qu'il est solutions faire face au besoin pour aller de l'avant sur des preuves du monde réel et être axé sur la maladie. Pourtant, l'Europe doit construire une expertise- et heureusement c'est déjà se déroulant en member sÉtats. 

Mais jeUne innovation sans accès passe à côté de l'essentiel. Et finalement, no le patient devrait rester sans voie, maladie rare ou pas.

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